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作者：海北@健點子ihealth

歐洲批準無義突變新藥
美國拒絕
美國的外顯子跳躍51新藥
歐盟碰壁
這場沒有硝煙的戰爭
仍在繼續
其中的情節
一一道來

上周，歐洲藥品管理局（EMA）的專家委員會，人用藥物產品委員會（CHMP）建議，擴大治療無義突變杜氏肌營養不良（DMD）的新藥，PTC-124的適應癥。

PTC-124上市名為Translarna。在2014年獲得歐盟批準，用于治療5歲及5歲以上的DMD患者。

如今，這個口服新藥被批準治療年齡更小的兒童。

從此，患有無義突變的2-5歲的兒童也可以使用PTC-124了。

PTC-124的化學通用名為ataluren，由位于美國新澤西州的生物科技公司PTC研制和開發上市。

與此同時，PTC公司也在全球積極研發ataluren，目前已經在加拿大，澳大利亞和以色列進行一項為期三年的二期臨床試驗。

在國內，PTC公司尋求開發ataluren在三個城市的三甲醫院開展臨床試驗。其中包括：北京，上海和深圳。

可是，相比在歐洲的捷報頻傳，在美國食品藥品監督管理局（FDA）目前，PTC卻運氣不佳，屢戰屢敗。

下面是從2016年至今的碰壁經歷。
2016年2月: FDA拒絕接受PTC 關于PTC-24的新藥申請，理由是臨床試驗未能達到主要終點。
2016年10月: FDA再次拒絕PTC提出的上訴
2017年9月：FDA堅持認為，沒有足夠的證據支持PTC-124對無義突變引起的DMD的有效性，需要更多研究。
2017年10月: PTC再次收到FDA拒絕函。美國患者因此也無緣使用PTC-124。

其實，這和另一個DMD新藥，治療外顯子51跳躍的新藥，冰火兩重天。

美國生物科技公司Sarepta的eteplirsen，是一種反義寡核苷酸，在2016年底，獲得FDA的加速批準。

Eteplirsen治療約13%的DMD患者，一年的治療成本花費約30萬美元。

雖然圍繞這個新藥的療效爭議很大，但是FDA還是批準了第一個治療DMD的新藥。

在歐洲，eteplirsen則沒有如此順利。

6月1日兒童節這天，歐洲藥物管理局的專家委員會 CHMP宣布，對于批準采取消極意見。

這意味著， eteplirsen在歐盟的前景蒙上陰影，不容樂觀。

CHMP 最關心的是, 主要的研究僅僅涉及12名患者，而且，沒有 eteplirsen 與安慰劑超過24周的比較研究。

而且，其中和安慰劑比較，沒有在6分鐘步行距離有任何意義上的差異。

"將主要研究結果與歷史數據進行比較的方法并不令人滿意, 能表明該藥是有效的?！癈HMP在決定中表示。

"委員會認為，需要進一步的數據, 以表明 Exondys 治療而生產的肌萎縮蛋白的數量非常低, 給患者帶來了持久的好處," CHMP 寫道。

"CHMP 認為, Exondys 在治療 DMD 方面的利益和風險的平衡是無法建立的," 該聲明總結說。

"因此, CHMP 建議，拒絕授權上市。“

你對圍繞DMD新藥的紛爭怎么看？
請留言分享看法。

Sarapta公司聲明：
http://www.pharmavoice.com/newsreleases/anticipated-sarepta-receives-negative-chmp-opinion-exondys-eteplirsen-treat-patients-duchenne-muscular-dystrophy-europe/

CHMP新聞稿：
https://musculardystrophynews.com/2018/06/04/ema-chmp-recommends-translarna-treat-younger-duchenne-children-dmd/