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來自健點子ihealth

這是理查德帕斯德爾博士（Richard Pazdur ）評論腫瘤藥臨床試驗指南時所說的話。

帕斯德爾是美國FDA腫瘤卓越中心(OCE)主任。長期領導FDA的抗腫瘤藥審評審批部門。他1999年就加入FDA，任職腫瘤藥產品部主任，直到2005年。

在加入 FDA 之前, 他是德克薩斯大學安德森（MD Anderson）癌癥中心的醫學教授。

這位腫瘤藥監管的專家，在評點FDA的新的腫瘤藥臨床試驗指南時指出，這個最新的腫瘤藥試驗指南相比目前的指南，將大大加速救命新藥的審批上市。

這是因為，相比目前的臨床試驗分期進行，一期完成一至兩個目標，新的指南就可能允許藥企或研究人員在一個臨床試驗中就可以多方面評價藥物研發的不同方面。

“傳統上, 臨床試驗是分階段進行的, 每項研究一個或兩個主要目標。例如, 一期臨床研究有助于確定未來試驗的安全和劑量范圍, 而二期研究則提供了一個單一環境中安全和活動的初步證據。”帕斯德爾在FDA的評論文章中表示。

“而這一最新的指導, 擴展在首個人體臨床試驗（First-in-Human）的范圍, 以加快研發癌癥藥物和生物制品, 提供了設計和進行適應性試驗設計的建議，“他指出。

“其中制藥公司和研究人員可以在一項臨床試驗中就可以評估藥物在發展中的許多不同方面, 同時招募為獲得這一信息所需的最少的試驗參與者的人數。“帕斯德爾強調。

這個打破一期二期限制，在招募患者方面也更加靈活的做法，旨在提高抗癌藥的研發效率。

“有多個隊列（cohort）拓展的試驗可以從根本上提高效率, 加快早期藥物的開發。“他強調指出。

“藥企和研究人員可以在一個試驗中就解決多個問題, 因為確定了新的目標, 避免了時間滯后和額外的費時。“

這個指南的出臺，背景是對抗癌新藥的需求的迫切性和緊急性。

從1990年到 2014, 美國的癌癥總死亡率下降了25%。在 2014年, 確診的癌癥患者人數達到了 1450萬, 到了 2024年, 患者預計將攀升到約1900萬人。

去年一年, FDA 批準了16種新的抗腫瘤新藥和生物制劑, 包括前細胞療法，嵌合原抗體T細胞（CAR- T ）細胞治療，諾華的Kymirah和風箏的Yescarta。

此外，FDA擴大了現有的抗腫瘤藥物和生物制品的適應癥，共有30種新的適應癥。

此外, FDA批準了兩個抗腫瘤生物標志物，還批準了第一個基于癌癥遺傳特征而不是根據腫瘤起源的身體部位的腫瘤療法。

擴大隊列（Cohorts Expansion）

擴大隊列試驗的主要優勢是提高藥物開發的效率, 盡快向公眾廣泛提供高效藥物，帕斯德爾博士指出。

“精心設計和實現良好臨床試驗（GLP）有助于確保患者的安全, 同時也獲得可能支持藥物批準的質量數據。“

“在過去的十年中, 對癌癥生物學的理解取得了進展, 導致了靶向治療方法的發展, 比上個世紀的化療更有效。“

”這些療法表明, 在早期試驗中, 兩者都有很大程度的反應速率或反應持續時間。“

但是，患者對抗腫瘤新藥的需求也在增加。

“病人對進入這些試驗的需求增加了, 因此呼吁加快藥物開發和批準程序, 同時保持高標準的安全和療效。我們永遠不會忘記我們對面臨威脅生命疾病的病人的獻身精神, 并在抗擊癌癥方面取得進展。“

“新的指南草案旨在幫助藥物開發人員繼續這項抗癌的進展。我們希望得到您的意見和反饋, 以確保最終的指導能全面和前瞻性放映和適應迅速變化的研究發展和技術。“